Đột phá mới trong chữa bệnh bằng chỉnh sửa gene

Lần đầu tiên trong lịch sử, các nhà nghiên cứu thuộc Đại học Tôn Trung Sơn (Quảng Châu, Trung Quốc) đã ứng dụng thành công một kỹ thuật chỉnh sửa gene mới để chữa căn bệnh rối loạn máu ở bào thai người.

Đạo đức là rào cản lớn nhất trong việc ứng dụng công nghệ chỉnh sửa gene ở người - Ảnh: AFP

Công trình vừa được đăng tải trên Tạp chí Protein and Cell được đánh giá rất hứa hẹn, dù rằng còn một quãng đường xa nữa trước khi có thể được ứng dụng rộng rãi.

Được gọi là "phẫu thuật hóa học", phương pháp chỉnh sửa gene các nhà nghiên cứu Trung Quốc sử dụng do một nhóm khoa học của Đại học Harvard (Mỹ), dẫn đầu bởi giáo sư David Liu, giới thiệu cách đây 1 năm.

Trao đổi với trang tin khoa học Gizmodo, giáo sư Liu so sánh phương pháp do họ phát minh với môn võ Jiu-Jitsu của Brazil. Nếu như các môn võ truyền thống khác dùng nắm đấm, cùi chỏ, đầu gối... để tấn công đối thủ, thì Jiu-Jitsu dùng chính trọng lượng và sức mạnh của đối thủ chống lại chính họ.

Chỉnh sửa gene bằng "phẫu thuật hóa học" giống với Jiu-Jitsu ở nguyên tắc lấy nhu chế cương. Nếu như kỹ thuật lập trình gen CRISPR/Cas cắt và thay thế các sợi DNA lỗi một cách "bạo lực", "phẫu thuật hóa học" sẽ sửa lỗi (nguyên nhân gây ra bệnh) trực tiếp trên bộ mã di truyền.

Đây là lần đầu tiên phương pháp của nhóm Harvard được ứng dụng trên bào thai người, tuy không phải bào thai nằm trong bụng mẹ, để chữa chứng thiếu máu di truyền thể beta (beta-thalassemia) - một căn bệnh rối loạn máu gây ra do gen, tỉ lệ ảnh hưởng là 1/100.000 ca sinh.

Các nhà nghiên cứu ĐH Tôn Trung Sơn cũng là nhóm đầu tiên trên thế giới đi tiên phong thử nghiệm kỹ CRISPR/Cas trên bào thai người trước đây.

Theo báo Guardian, chuyên gia Robin Lovell-Badge thuộc Viện Francis Crick (London) đánh giá công trình nghiên cứu mới rất hứa hẹn, dù ông cũng thận trọng rằng bào thai đã được chỉnh sửa gene có thể còn tiềm ẩn trục trặc.

Nhóm Tôn Trung Sơn cũng thừa nhận kỹ thuật mới chưa thể áp dụng ngay vào lâm sàng, nhưng nó cho thấy tính khả thi của việc chữa các căn bệnh di truyền ở người từ giai đoạn bào thai.

Hiện nay, tại nhiều quốc gia và vùng lãnh thổ, trong đó có Mỹ, việc cấy bào thai đã chỉnh sửa gene vào cơ thể người, dù bằng phương pháp nào đi nữa, đều bị xem là bất hợp pháp.

Dù vậy, các chuyên gia vẫn dự báo kỷ nguyên lập trình gene người đang tiến đến gần cứ sau mỗi thành công đột phá của các nhà khoa học. 

Quá trình này tuy không diễn ra nhanh chóng, nhưng nhờ vậy con người có đủ thời gian để suy ngẫm về những hệ quả xã hội mang lại bởi công nghệ. 

Nếu được sử dụng đúng, lập trình gene hứa hẹn sẽ mở ra một tương lai mới cho nhân loại trong việc phòng và chữa những căn bệnh hiểm nghèo.

PHÚC LONG (TTO)